根据官网APP的消息，山东新华制药股份(00719)近日获得国家药品监督管理局授予的左卡尼汀口服溶液《药品注册证书》。
公司于2024年12月向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了左卡尼汀口服溶液的上市许可注册申请，并于2026年9月获得批准，审评结果为注册通过。
该药物用于治疗原发性系统性卡尼汀缺乏症，患者通常表现出反复发作的Reye样脑病、低酮性低血糖症和心肌病等症状，临床表现包括肌肉张力下降、肌无力和发育迟滞。诊断主要依据是患者血清、红细胞或组织中卡尼汀水平低，同时排除原发性的脂肪酸或有机酸氧化缺陷。对于部分患者，尤其是心肌病患者，卡尼汀补充可迅速缓解症状，而其他支持性治疗也应视情况进行。
此外，左卡尼汀口服溶液也适用于因先天性代谢异常引起的继发性卡尼汀缺乏症的治疗。
该药物为《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》中的乙类药品。根据统计数据，预计到2025年，中国公立医疗机构的左卡尼汀口服溶液销售额将达约人民币4亿元。
